Эксперт объяснил стоимость самого дорогого в мире лекарства
Высокая цена на лекарство «Золгенсма» никак не связана с его себестоимостью и разработкой. Дороговизна препарата объясняется предполагаемыми оценками трат на лечение одного ребенка с диагнозом «спинальная мышечная атрофия» (СМА) в случае, если он не получит это средство. Об этомрассказалZnak член совета директоров Экспертного института социальных исследований (ЭИСИ), политологГлеб Кузнецов.
Эксперт пояснил, как действуют фармкомпании. «Производитель «Золгенсмы» посчитал, что в США на одного ребенка с СМА государство потратит за всю его жизнь, например, пять миллионов долларов. <�…> Производители говорят родителям: хорошо, пять миллионов долларов мы с вас не возьмем, но укол будет стоит 1,8 миллиона долларов», — сказал Кузнецов.
Известно, что «Золгенсма» сейчас в мире стоит около двух миллионов долларов, что примерно равно 150 миллионам рублей.
Такая цена на «Золгенсму», по мнению Кузнецова, связана только с абстрактными математическими представлениями о том, во сколько бы государству в США обошлось бы лечение больного ребенка, если бы отсутствовало лекарство.
Существует практика, когда стоимость препарата определяется в зависимости от богатства государства, в котором его применяют. Так, средства от Гепатита С в США стоят одну сумму, в каждой стране Европейского экономического сообщества (ЕЭС) по-своему, а в странах третьего мира — дешевле на порядок, заметил Кузнецов.
Ранеесообщалось, что фонд «Круг добра» обеспечивает лекарствами всех детей с диагнозом «спинальная мышечная атрофия» (СМА), по которым поступают заявки. Однако работа организации четко регламентирована правоустанавливающими документами, и она не может принимать решения о закупках препаратов без опоры на решение врачей.
«Золгенсма» первый лекарственный препарат для генной терапии спинальной мышечной атрофии. Был разработан компанией AveXisruen, которую затем приобрела Novartis. Торговое наименование — Zolgensma (Золгенсма). Терапия предоставляет функциональную копию гена SMN для остановки прогрессирования заболевания посредством устойчивой экспрессии белка SMN. Функциональная копия гена SMN вводится с помощью аденоассоциированного вируса (AAV) серотипа 9, AAV9, который способен преодолевать гематоэнцефалический барьер и проникать в клетки пациента. Препарат вводится однократно как внутривенная инфузия продолжительностью 60 минут. Всем пациентам до и после инфузии Золгенсма вводятся системные кортикостероиды. Наиболее частые наблюдаемые побочные эффекты после лечения — повышенные ферменты печени и рвота. Одобрен для лечения педиатрических пациентов в возрасте моложе 2 лет со спинальной мышечной атрофией